Die Methodik - einzigartig und wissenschaftlich.

Ein Einblick – vier Beispiele

Unternehmen Protein

Proprietäre Proteintherapeutika mit klinisch verbesserten Profilen – damit beschäftigt sich dieses Unternehmen. Der therapeutische Proteinkandidat befindet sich in klinischen Phase-III-Studien zur Behandlung von Fabry-Erkrankungen.

Das Unternehmen konzentriert sich auf rekombinante therapeutische Proteine, die von einem proprietären Protein-Expressionssystem auf Basis von Pflanzenzellen hergestellt werden. In der Entwicklung sind möglicherweise klinisch überlegene Versionen rekombinanter therapeutischer Proteine, die auf etablierte Pharmamärkte abzielen, beispielsweise eine proprietäre rekombinante Form von humaner Desoxyribonuklease I aus Pflanzenzellen zur Behandlung von Mukoviszidose oder eine in Pflanzenzellen exprimierte rekombinante PEGylierte Uricase zur Behandlung von Gicht.

Unternehmen Protein hat bereits für ein Produkt eine FDA-Zulassung erhalten, ein weiteres Produkt befindet sich in der klinischen Phase III, weitere Produkte in Phase IIa.

Unternehmen Protein kann rekombinante Proteine entwickeln und vermarkten, ohne die methodenbasierten Patente oder sonstigen Rechte an geistigem Eigentum Dritter zu verletzen. Das eingesetzte System hat geringere Kosten für Scale-up (CapEx) und Produktion und kann im Vergleich zu anderen Proteinplattformen schneller ein Protein für klinische Tests entwickeln.

Es verfügt über eine einzigartige Technologieplattform und interne Forschungs- und Entwicklungskapazitäten.

Unternehmen Zelltherapie

Unternehmen Zelltherapie fokussiert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für Knochenmarktransplantationen (BMT) sowie für andere adaptive Zelltherapien. Sein Hauptproduktkandidat befindet sich in einer zentralen klinischen Phase-III-Studie für ältere Menschen mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie zur BMT-Konditionierung.

Das Unternehmen arbeitet fernerhin an einer Multi-Disease-Multi-Target-Pipeline von Antikörper-Strahlungskonjugaten im klinischen Stadium, die zur gezielten Konditionierung und als Therapeutikum entweder in Kombination mit anderen Therapiemodalitäten oder als Einzelwirkstoff für Patienten mit hämatologischen Malignitäten, einschließlich akuter myeloischer Leukämie, myelodysplastischem Syndrom und multiplem Myelom eingesetzt werden können. In Kooperation mit einem anderen Unternehmen forscht das Unternehmen Zelltherapie auf Basis einer eigenen Technologieplattform an fokussiert einsetzbaren Strahlentherapien.

Hochwirksame und selektive Formen der gezielten Strahlentherapie ermöglichen das präzise Targeting der nachgewiesenen therapeutischen Kraft der Bestrahlung auf Tumoren und ihres synergistischen Potenzials mit anderen therapeutischen Modalitäten, die mit herkömmlicher externer Bestrahlung, zytotoxischer Chemotherapie oder biologischen Therapien nicht erreicht werden können.

Über seine Technologieplattform kann das Unternehmen mehrere Radioisotope verwenden, um die Anforderungen der gewünschten Indikation zu erfüllen. Es hat nachgewiesen, sowohl hämatologische als auch solide Tumor-Targeting-Wirkstoffe mit Isotopen zu markieren.

Das Unternehmen ist führend in der Anwendung von einem potenten Alpha-emittierenden Radioisotop.

Unternehmen Plasma

Der Hauptproduktkandidat des Unternehmens befindet sich in einer klinischen Phase-3-Studie zur Behandlung von übermäßiger Tagesmüdigkeit (EDS) und Kataplexie bei Erwachsenen mit Narkolepsie.

Der Ansatz zur Entwicklung neuer Arzneimittel dieses Unternehmens basiert auf der Anwendung einer proprietären Technologie mit kontrollierter Freisetzung, die die Art und Weise verbessert, wie Arzneimittel dosiert und freigesetzt werden.

Das aktuelle Präparat ist eine einmal pro Nacht verabreichte Formulierung mit verlängerter Wirkstofffreisetzung. Das Medikament einmal pro Nacht kann aufgrund von Konsequenzen, die mit dem Dosierungsschema des zuvor zugelassenen Produkts zweimal pro Nacht verbunden sind, sicherer sein.

Der Markt für Medikamente dieser Art wird mit einer geschätzten Jahresrate von 1,7 Mrd. USD bewertet.

Unternehmen Fusionsproteintherapeutika

Unternehmen Fusionsproteintherapeutika konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von zielgerichteten Fusionsproteintherapeutika (TFPTs) für die Behandlung von Krebspatienten.

Zu den Hauptproduktkandidaten des Unternehmens gehört ein lokal verabreichtes zielgerichtetes Fusionsprotein, das sich in klinischen Phase-III-Studien zur Behandlung von BCG-nicht ansprechendem nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) befindet sowie ein Produktkandidat zur Verwendung bei der Behandlung verschiedener Arten eines Anti-Epithelzell-Adhäsionsmoleküls (EpCAM) -positiven soliden Tumoren.

Das Hauptprodukt konzentriert sich auf Patienten die zuvor mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG) behandelt wurden, dem aktuellen Behandlungsstandard für NMIBC.

Während BCG bei vielen Patienten wirksam ist, wurden Herausforderungen mit Verträglichkeit beobachtet und bei vielen Patienten tritt ein erneutes Auftreten der Krankheit auf. Wenn BCG nicht wirksam ist oder ein Patient kein BCG mehr erhalten kann, ist die empfohlene Behandlungsoption die radikale Zystektomie, die vollständige Entfernung der Blase.